Introduction :

Chez l'enfant, environ 250 ACSH sont effectuées par an en France. L'amélioration de leur prise en charge a permis une augmentation de leur espérance de vie mais parallèlement l'apparition de complications tardives. Les complications pulmonaires tardives non infectieuses (CPTNI) post ACSH aggravent la morbidité et la mortalité chez l'enfant. Ces complications sont hétérogènes et les rares études pédiatriques ne permettent pas d'obtenir une description précise de ces pathologies. Afin d'estimer la prévalence de ces maladies dans la cohorte pédiatrique, d'établir une classification permettant un diagnostic précoce et d'évaluer les facteurs de risque de survenue de ces complications, les enfants recevant une ACSH doivent bénéficier de façon prospective d'une évaluation clinique, fonctionnelle et radiologique. Une meilleure connaissance des entités cliniques devrait permettre d'identifier des groupes homogènes, de permettre une amélioration de la prise en charge, une meilleure compréhension des mécanismes physiopathologiques et donc une approche thérapeutique plus ciblée.

Objectif principal :

  • Evaluation de l'incidence des complications pulmonaires tardives non infectieuses des allogreffes de cellules souches hématopoïétiques chez les enfants.
  • Objectifs secondaires :
  • Rechercher les facteurs favorisants de survenue des complications pulmonaires tardives non infectieuses. Définir des critères diagnostiques précis et précoces afin d'optimiser la reconnaissance et la description des patients atteints de CPTNI dans leur formes typiques et atypiques. Apprécier l'évolutivité des différentes manifestations, et en dégager des facteurs de risque et des facteurs pronostiques cliniques ou biologiques.

Critères d'Inclusion :

  • Age : de la naissance à 18 ans non révolus.
  • Patient devant être traité par Allogreffe de cellules souches hématopoïétiques.
  • Consentement éclairé et écrit des titulaires de l'autorité parentale
  • Affiliation à un régime de sécurité sociale (bénéficiaire ou ayant droit)
  • Nombre de sujets nécessaire : 500 patients.
  • Durée de la recherche : 5 ans
  • Durée de participation de chaque patient : 3 ans

Méthodologie :

Il s'agit d'une étude de cohorte assemblée prospectivement au moment de la greffe ACSH.

Examens requis spécifiquement pour la recherche :

Les examens effectués spécifiquement pour la recherche sont :

  • Questionnaire de qualité de vie pour les enfants à M12, M24 et M36
  • Echelle de dyspnée (EVA de 0 à 10) pour les enfants de six ans et plus et pour les parents des enfants de moins de six ans à chaque visite (8 visites).
  • La mesure de la SpO2 sera réalisée à chaque visite (8 visites).
  • Débit expiratoire de pointe (DEP) : M0, M3, M18, M30.
  • L'épreuve d'effort respiratoire ou le step test si le test d'effort est impossible à faire à M12 et M36. Un ECG est réalisé systématiquement avant le test d'effort.
  • LBAthéque : Cette collection sera réalisée si un LBA est réalisé dans le cadre des soins habituel et s'il reste du liquide (pas de volume minimal nécessaire)
  • Biothéque * : la quantité de sang sera 0.8 ml/kg sans dépasser 3ml et aux visites M0, M3, M12, M24, et M36 selon les recommandations de la directive européenne.
    Les échantillons biologiques nécessaires à la recherche seront recueillis au cours des prélèvements réalisés dans le cadre du soin.
  • GDS veineux : le prélèvement correspond à 1 ml et sera fait à M0, M12, M24 et M36.

* Le volume de sang prélevé sera adapté au poids pour les nouveau-nés à terme ou prématurés et les très jeunes nourrissons : volume ne devant pas excéder 1% du volume de sang total (estimé à 0,8ml/kg) pour chaque prélèvement isolé ou 3% du volume de sang total (estimé à 2,4ml/kg) sur une période de 4 semaines selon les recommandations du guideline « ethical considerations for clinical trials on medicinal products conducted with the paediatric population » publié par la commission européenne en 2008.

Critère d'évaluation principal :

Le critère principal d'évaluation sera basé sur la présence d'une complication pulmonaire tardive non infectieuse.

Critère(s) d'évaluation secondaire(s) :

  • Présence de facteurs de risques d'une CPTNI.
  • Survie à trois ans
  • Sévérité de l'atteinte respiratoire


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